Jesse Gelsinger (18 de junio de 1981 - 17 de septiembre de 1999) fue la primera persona que murió en un ensayo clínico de la terapia génica.[1][2] Jesse sufría déficit de ornitina transcarbamilasa, una enfermedad genética ligada al cromosoma X, cuya consecuencia es la incapacidad de metabolizar el amonio en urea, provocando su acumulación. La enfermedad puede ser mortal si no se trata. Jesse Gelsinger sufría una forma no congénita, usualmente menos grave de la enfermedad, que le permitía vivir de forma normal siguiendo una dieta adecuada y tomando algunos medicamentos.[2]
Gelsinger fue incluido en un estudio a realizar en la Universidad de Pensilvania en colaboración con Genovo. El estudio estaba destinado a desarrollar un tratamiento eficaz para los recién nacidos con deficiencia genética congénita, los más propensos a morir por su causa. Era un estudio en fase I, cuyo objetivo es definir la dosis eficaz y su seguridad. El 13 de septiembre, Gelsinger fue tratado con un vector adenoviral que portaba el gen que contrarrestaba su enfermedad, administrándosele la dosis más alta. Murió cuatro días más tarde, el 17 de septiembre, como consecuencia de una fuerte respuesta inmune causada por el uso del vector viral, lo que conllevó un fallo multiorgánico y muerte cerebral.
Investigación de la FDA
La investigación llevada a cabo por la Food and Drug Administration (FDA) concluyó que los científicos involucrados en el ensayo clínico (entre ellos el Dr. James M. Wilson) mostraron un comportamiento inadecuado, hablándose incluso de negligencia, entre los que se encuentran las siguientes acciones:
Incluyeron a Gelsinger como sustituto de otro voluntario que se echó atrás, a pesar de poseer niveles más altos de amino que los que deberían haberse testado en este ensayo.
Fallo por parte de la universidad para informar a los pacientes que habían experimentado efectos secundarios como causa de la terapia génica.
Fallo en la documentación de consentimiento, en la que no se discutía claramente la muerte de monos que fueron expuestos a un tratamiento similar.
La Universidad mostró desacuerdo con algunos de estos puntos, pero los padres de Jesse recibieron una compensación económica.
Repercusión
El caso de Jesse Gelsinger tuvo una gran repercusión mediática, incluyendo a la comunidad científica, que a partir de ese año comenzó a ser más prudente con los ensayos de terapia génica.[3]
jesse, gelsinger, junio, 1981, septiembre, 1999, primera, persona, murió, ensayo, clínico, terapia, génica, jesse, sufría, déficit, ornitina, transcarbamilasa, enfermedad, genética, ligada, cromosoma, cuya, consecuencia, incapacidad, metabolizar, amonio, urea,. Jesse Gelsinger 18 de junio de 1981 17 de septiembre de 1999 fue la primera persona que murio en un ensayo clinico de la terapia genica 1 2 Jesse sufria deficit de ornitina transcarbamilasa una enfermedad genetica ligada al cromosoma X cuya consecuencia es la incapacidad de metabolizar el amonio en urea provocando su acumulacion La enfermedad puede ser mortal si no se trata Jesse Gelsinger sufria una forma no congenita usualmente menos grave de la enfermedad que le permitia vivir de forma normal siguiendo una dieta adecuada y tomando algunos medicamentos 2 Jesse GelsingerInformacion personalNacimiento18 de junio de 1981Fallecimiento17 de septiembre de 1999 18 anos Causa de muerteSindrome de disfuncion multiorganicaNacionalidadEstadounidense editar datos en Wikidata Gelsinger fue incluido en un estudio a realizar en la Universidad de Pensilvania en colaboracion con Genovo El estudio estaba destinado a desarrollar un tratamiento eficaz para los recien nacidos con deficiencia genetica congenita los mas propensos a morir por su causa Era un estudio en fase I cuyo objetivo es definir la dosis eficaz y su seguridad El 13 de septiembre Gelsinger fue tratado con un vector adenoviral que portaba el gen que contrarrestaba su enfermedad administrandosele la dosis mas alta Murio cuatro dias mas tarde el 17 de septiembre como consecuencia de una fuerte respuesta inmune causada por el uso del vector viral lo que conllevo un fallo multiorganico y muerte cerebral Investigacion de la FDA EditarLa investigacion llevada a cabo por la Food and Drug Administration FDA concluyo que los cientificos involucrados en el ensayo clinico entre ellos el Dr James M Wilson mostraron un comportamiento inadecuado hablandose incluso de negligencia entre los que se encuentran las siguientes acciones Incluyeron a Gelsinger como sustituto de otro voluntario que se echo atras a pesar de poseer niveles mas altos de amino que los que deberian haberse testado en este ensayo Fallo por parte de la universidad para informar a los pacientes que habian experimentado efectos secundarios como causa de la terapia genica Fallo en la documentacion de consentimiento en la que no se discutia claramente la muerte de monos que fueron expuestos a un tratamiento similar La Universidad mostro desacuerdo con algunos de estos puntos pero los padres de Jesse recibieron una compensacion economica Repercusion EditarEl caso de Jesse Gelsinger tuvo una gran repercusion mediatica incluyendo a la comunidad cientifica que a partir de ese ano comenzo a ser mas prudente con los ensayos de terapia genica 3 Referencias Editar http www nytimes com 2000 02 15 us scientists defend suspended gene therapy html ref jessegelsinger a b The Gelsinger Case web archive org 3 de enero de 2021 Consultado el 3 de enero de 2021 http www sciencemag org content 324 5928 727 full Datos Q2825818 Obtenido de https es wikipedia org w index php title Jesse Gelsinger amp oldid 132130260, wikipedia, wiki, leyendo, leer, libro, biblioteca,
